摘要：目的：系统评价PCSK9抑制剂治疗家族性高胆固醇血症（FH）患者的疗效和安全性。方法采用Meta分析方法，检索 Pubmed、Embase、Cochrane 数据库，以“AMG 145”“evolocumab”“SAR236553”“REGN727x”“SAR236553／REGN727”“alirocumab”和“PCSK9”为关键词，筛选符合标准的研究文献，提取疗效及安全性相关数据，采用RevMan5．3软件随机效应模型对数据进行合并分析，计算加权均数差、相对危险度和95％CI，分析PCSK9抑制剂的疗效和安全性。结果共纳入6篇文献7项临床研究共1459例FH患者，其中99％为对他汀类药物疗效不佳的患者。PCSK9抑制剂可显著降低低密度脂蛋白（LDL-C）水平，同时可显著降低甘油三酯、非高密度脂蛋白、载脂蛋B、脂蛋白水平，升高高密度脂蛋白、载脂蛋白A1水平。安全性分析示，与安慰剂对比，PCSK9抑制剂增加注射部位不良反应的相对危险度为1．51，两者无统计学差异（P＞0．05）。结论对他汀类药物疗效不佳的FH患者，PCSK9抑制剂可显著降低LDL-C水平，并能改善其他血脂指标，具有良好的安全性。

关键词：pcsk9抑制剂 家族性高胆固醇血症 meta分析 

单位：枣庄科技职业学院; 山东滕州277500; 滕州市妇幼保健院; 滕州市中心人民医院; 德国弗莱堡大学附属医院; 山东省千佛山医院