摘要：目的观察伊立替康联合替莫唑胺(IT)治疗儿童难治性、复发性髓母细胞瘤(MB)疗效。方法选取2015年7月~2017年12月在北京世纪坛医院住院的难治性、复发性MB患儿27例,均给予IT治疗:伊立替康总量300 mg/m2,静脉滴注,分2 d完成;替莫唑胺150 mg/(m^2·d),口服,连用5 d;每4周为1个化疗周期;每2~3个周期接受全脑全脊髓MRI检查。治疗过程中监测患儿的血常规、肝肾功能、心肌酶等指标。随访至2018年10月,期间观察并记录患儿的无进展生存期、无进展生存率(PFS)、总体生存率(OS),进行疗效评价,疗效分为完全缓解(CR)、部分缓解(PR)、疾病稳定(SD)、疾病进展(PD),记录患儿的不良反应及其占比。结果截止到2018年10月,27例患儿中,CR 2例、PR 5例、SD 10例、PD 10例,化疗有效率(CR+PR)为25. 9%,疾病控制率(CR+PR+SD)为62. 9%。27例患儿的中位无进展生存期为6(1~12)个月,6个月、10个月PFS分别为74%、66. 7%,1年、2年OS分别为95%、87%。27例患儿中,腹泻发生率为29. 6%,3~4级骨髓抑制发生率为18. 5%,没有患儿因化疗不良反应死亡。结论 IT治疗儿童难治性、复发性MB疗效较好,可作为儿童难治性或复发性MB的治疗方案之一。

关键词：伊立替康 替莫唑胺 髓母细胞瘤 难治性髓母细胞瘤 复发性髓母细胞瘤 

单位：首都医科大学附属北京世纪坛医院; 北京100038; 首都医科大学附属北京天坛医院