摘要：具有体外诱导干细胞定向分化的药样小分子,在再生医学领域可望有以下潜在用途：利用其固有的促组织再生作用,到达靶组织后促进成体干细胞定向分化;通过体外诱导,获得足够量的均一前体细胞用于细胞移植治疗用;细胞移植的同时给药,促进被移植的前体细胞在体内进一步定向分化,达到提高疗效,降低致瘤性的目的。近年来,由于诱导多能干（induced pluripotentstem,iPS）细胞的问世,同样具有多能性的人类胚胎干（embryonic stem,ES）细胞研究可为iPS的命运提供借鉴,因而再次受到高度关注。人类ES细胞定向分化体系在药物筛选应用中有独到之处,可在药物研发早期获得人类细胞易感的有效性与安全性资料。研究促再生的药样小分子可通过体外初级筛选和次级筛选,进一步在合适的动物模型进行研究。再生医学微环境学将推动细胞移植和促再生药研究的进程。

关键词：胚胎干细胞 细胞分化 药物评价 临床前 定向分化 

单位：浙江大学药学院药理毒理与生化药学研究所; 浙江杭州310058