摘要：急性髓系白血病（acute myeloid leukemia,AML）是一组具有高度异质性的血液系统恶性肿瘤。联合化疗即使是高剂量联合化疗和造血干细胞移植也不能显著改善AML的预后,特别是高危患者。近年来,随着对AML细胞和分子遗传学、白血病干细胞（LSC）和细胞信号途径等方面的深入研究,新的小分子靶向药物不断涌现。一些小分子靶向药物治疗难治、复发或老年AML已取得令人鼓舞的效果,但是单用小分子靶向药物治疗其完全缓解（CR）率不高。因此,应重视开展小分子靶向药物治疗AML的临床研究。

关键词：白血病 髓样 靶向治疗 分子生物学 

单位：浙江大学医学院附属第一医院血液科、浙江省血液肿瘤(诊治)重点实验室; 浙江杭州310003