摘要：目的：合成以金刚烷甲酸阿霉素（Ada-Dox）为客体,聚乙烯亚胺PEI600-γ-羟丙基环糊精（γ-hy-PC）为主体的超分子纳米材料,观察其理化特性和转基因功能。方法：通过主客体相互作用将Ada-Dox组装到γ-hy-PC材料上,制成γ-hy-PC/Ada-Dox的载药纳米粒子。用1H-NMR、NOESY、UV-Vis、XRD、TGA对其结构进行表征,粒径和电势的测定和凝胶电泳阻滞实验观察其浓缩质粒DNA的能力,在人肝癌细胞BEL-7402和SMMC-7721细胞上对载体材料的细胞毒性进行评价,并进行细胞迁移和细胞形态学鉴定实验,在HEK293细胞上进行体外转染实验以及在BEL-7402细胞上进行细胞吞噬实验。结果：1H-NMR、NOESY、UV-Vis、XRD、TGA证实成功地合成了γ-hy-PC/Ada-Dox复合物;UV-Vis测得其载药量分别是0.5%和5.5%;载药量0.5%和5.5%的γ-hy-PC/Ada-Dox分别在N/P为3和4时可以浓缩质粒DNA;MTT实验结果显示材料的毒性均低于PEI 25 kDa;细胞迁移与H/E染色实验表明合成的材料都有一定的抗肿瘤活性;体外转染实验显示,γ-hy-PC具有较高的转染效率,且随着载药量的增加,转染效率逐渐降低;细胞吞噬实验结果表明γ-hy-PC/Ada-Dox可同时携带药物和FAM-siRNA进入细胞。结论：成功地合成了γ-hy-PC/Ada-Dox复合物,并表现出一定基因转染效率和抗肿瘤活性。

关键词：多柔比星 类似物和衍生物 药理学 抗肿瘤药 聚乙烯亚胺 

单位：浙江大学化学生物和药物研究所; 浙江杭州310028; 浙江大学化学系分析测试中心; 浙江杭州310028