摘要：目的探讨脐带间充质干细胞（UC-MSCs）移植治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的效果及安全性。方法29例ALS患者接受4次UC-MSCs移植治疗（蛛网膜下腔注射,2×10^7～5×10^7个细胞/次）。比较治疗前后肌萎缩侧索硬化功能评分量表（ALSFRS-R）评分、改良医学研究委员会（MRC）评分,对安全性指标进行评价。治疗后6个月以呼吸衰竭、死亡等为终点事件进行随访。结果 ALSFRS-R评分：治疗前后总分比较差异无统计学意义（P〉0.05）;治疗后第14天穿衣和卫生评分明显高于治疗前（P=0.036）;治疗后第28天,言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前（P分别为0.032、0.015）,且言语功能评分明显高于治疗后第14天（P=0.040）。MRC评分：治疗后第14天上肢肌群肌力评分明显高于治疗前（P=0.050）,治疗第28天上肢肌群肌力评分进一步增加（P=0.036）。随访至治疗后6个月,1例患者于治疗后第3个月因呼吸衰竭死亡,其余患者无严重不良事件。结论 UC-MSCs移植治疗ALS短期效果好且较为安全。

关键词：脐带间充质干细胞 肌萎缩侧索硬化症 mrc评分 安全性 

单位：广东省中医院; 广州510006