摘要：目的探索提高我国罕见病患者用药可及性的管理策略。方法通过对我国近年典型罕见病用药事件进行分析研究、对医院管理和临床医疗专家进行访谈式问卷调查，以及对我国目前罕用药医疗保险政策进行分析研究，确定药品可及性的含义，明确影响罕见病患者用药可及性的障碍因素。结果我国医药卫生系统目前主要在科技、供应、信息传递和医疗保障能力四个方面存在主、客观障碍因素，影响罕见病患者用药的可及性，患者呈现出用不到药、用药不及时和用不起药的特点。结论提高我国罕见病患者用药的可及性，应明确罕见病与罕用药的基本概念和激励机制，设计提高医药卫生系统罕用药供应的反应性机制，构建政府、企业、患者三维主体协作模式，降低患者的经济负担。

关键词：罕见病 罕用药 药品可及性 药事管理 

单位：华中科技大学同济医学院药学院药事管理教研室 武汉430030 华中科技大学同济医学院医药卫生管理学院 华中科技大学同济医学院药理系 武汉市妇女儿童医疗保健中心